随着生物技术的持续突破，基因治疗药物正逐步展现其独特的价值，从理论探索阶段走向临床实践，并正加速向商业化迈进，为众多曾被传统疗法束缚的罕见病带来了前所未有的希望。

协会副会长单位纽福斯生物是中国首家专注于眼科疾病的体内基因治疗公司，致力于为全球眼科患者带来革命性的基因疗法。公司核心产品NFS-01针对莱伯氏遗传性视神经病变（LHON）这一眼科罕见病，采用玻璃体腔注射这种安全便捷的给药方式，仅需数分钟即可完成治疗。目前该产品已进入关键的三期临床研究阶段，预计将于2027年在中国获批上市，成为全球首个攻克这一困扰医学界多年医学难题的基因疗法，为LHON患者带来光明。本期《魅力高新》人物专访——对话纽福斯创始人李斌教授：从临床医生到基因治疗领航人，一位科学家的创新药研发之路。

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中国基因治疗：

从追赶到并跑再到局部领先

2008年，李斌教授了解到美国开展了全球首例眼科基因治疗药物的人体临床试验，首次采用AAV载体递送基因疗法。他敏锐地意识到眼科基因治疗的大时代即将到来，从此开启了长达17年的Leber遗传性视神经病变研究和研发，并创立了武汉纽福斯生物。

李斌教授表示，纽福斯的成长正逢国内基因治疗的黄金发展期，是国内创新的沃土和政府对企业的大力支持赋予了他和团队"敢于超越"、勇争全球第一的底气。他认为中国本土生物医药企业在基因治疗领域已实现从追赶到并跑，再到局部领先的新局面，基因治疗有望成为中国创新药产业继抗体药和ADC之后的未来增长新引擎。

目前，纽福斯开发的全球领先产品NFS-01（NR082，商品名纽维佳®）眼用注射液（针对Leber遗传性视神经病变的基因治疗药物）已获得国家药监局"突破性疗法"认定，是全球范围内唯一针对该疾病中进行临床开发的AAV基因治疗产品；同时还获得美国FDA和欧洲EMA授予的"孤儿药"资格，是首个获得中美两国临床试验许可的中国眼科基因治疗新药。

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患者情怀：

以信任铺就的光明之路

纽福斯的成立与成长，始终伴随着李斌教授与患者们共同书写的动人故事。“在担任眼科医生时，我习惯将周末上午留给患者及家属，深入交流病情；下午则专注分析检查数据，研究发病机制，思考如何攻克这个疾病。”李斌教授回忆道。即便时隔十余年，那些早期参与LHON基因治疗探索的患者情况仍历历在目。他特别提及首例治疗对象——在充分告知全球首例治疗风险后，患者身为医生的父亲选择了信任。这份托付至今令李斌教授动容，不仅成功帮助患者提升了视力，更缔结了延续十余年的深厚情谊。

2018年，纽福斯为一批阿根廷Leber遗传性视神经病变患者提供了基因治疗。为了治疗过程中的安全和便利，治疗团队用中国历史人物为这些患者起了亲切的名字。通过长期随访见证了LHON基因治疗为患者生活带来的显著改善：“关羽”在失明十年后首次能够独立操作ATM机取款；"刘备"是一位电气工程师，视力恢复后重返工作岗位，重新担起养家重任；而少年患者"杜甫"治疗后不仅能够观看俄罗斯世界杯足球赛，还能自己做饭、骑车上学，重获独立生活能力……

李斌教授指出："数十年随访既考验团队坚持，也依赖患者配合。长期追踪患者视力和生活改善，才能全面评估技术安全有效，为临床应用奠定基础。"

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坚守创新药：

耐心是因为有足够的信心

"创业需要坚守、定力和全身心投入。"李斌教授始终秉持"专注做好一件事"的原则：在临床医生阶段，严格限制外出讲学频次，潜心钻研病例；转型为企业管理者后，他毅然从医院离职，全身心投入公司运营。去年底，纽福斯任命李正斌博士出任首席执行官，而李斌教授则专注于NFS-01的临床研究。新药研发具有周期长、投入大、风险高等特点，唯有专注才能静待花开。

李斌教授将纽福斯的发展阶段比作"青春期"：企业需要兼具初创期的开拓精神和成长期的沉淀能力。在生物医药行业存在泡沫的背景下，团队既要保持创新突破的勇气，又要专注深耕、克服浮躁，以战略定力实现长远发展。

面对资本短期回报与研发长期投入的矛盾，李斌教授指出，投资者之所以支持纽福斯，一方面是非常幸运，遇到了有耐心有情怀的投资人，他们愿意陪伴企业走过漫长的研发之路，另一方面他们也看重李斌教授在眼科基因治疗领域数年如一日的坚守与深耕，基于这种相互认可，纽福斯与投资者之间建立了坚实而有效的沟通互信机制。对于投资者而言，他们不仅关注商业回报，也认同企业的社会使命——当看到药物切实改善患者生活时，他们更愿意给予长期支持。

"作为一家在武汉成长起来的企业，我们得到了光谷、生物城和本地基金的大力支持。武汉生物医药产业已进入成熟期，纽福斯已与多家区域优秀基因治疗产业链上下游企业深度合作，希望通过协同发展推动区域产业发展迈向新台阶，与苏州、上海共同并肩第一梯队。"随着核心产品NFS-01持续开发，李斌教授对公司未来发展充满期待。在研发管线布局方面，李斌教授表示："公司以眼科罕见病这一优势领域为起点，逐步向眼科常见病及全身性疾病的基因治疗领域拓展。"据悉，纽福斯正在筹备赴香港上市的相关工作。